Cuộc tìm kiếm những chứng cứ tốt để làm cơ sở hành nghề y có lẽ bắt đầu từ thử nghiệm của nhân vật Daniel trong Kinh Thánh năm 600 trước Công nguyên về so sánh chế độ ăn chay và ăn thịt.

Những bộ óc lớn từ thời Phục hưng như James Lind (bệnh Scurvy năm 1754), Edward Jenner (bệnh đậu mùa năm 1756), Pierre Louis (nghiên cứu về trích máu năm 1835), Ernest A. Codman, Sir Austin Bradford Hill đến thời hiện đại mà nổi bật là Archie Cochrane với tác phẩm kinh điển Effectiveness and efficiency: Random reflections on health services năm 1972 dường như đã dọn đường cho sự ra đời tất yếu của y học dựa trên chứng cứ (YHDTCC).

Định nghĩa (được sử dụng nhiều nhất) của David Sackett năm 1996 xác định YHDTCC là sự sử dụng có ý thức, minh bạch và có suy xét chứng cứ tốt nhất hiện tại để ra quyết định trong chăm sóc người bệnh cụ thể. Đó là một quy trình tổng hợp ba yếu tố gồm chứng cứ, sự tinh thông lâm sàng và đặc điểm của người bệnh cụ thể.

Thoạt đầu, YHDTCC cùng các lý thuyết của nó hứng chịu rất nhiều hoài nghi. Nhưng sau đó nó đã nhanh chóng lan rộng trên thế giới và ngày nay trở thành điều tự nhiên trong giáo dục và thực hành y khoa, như sống là phải thở vậy. Lịch sử cũng cho thấy YHDTCC tuy là một tên mới nhưng về bản chất là một tiến bộ hoàn toàn có tính chất kế thừa, không phải là điều làm “thay đổi toàn bộ y khoa” như một số người lầm tưởng.

Chứng cứ trong y khoa

Vậy y khoa dựa trên những gì trước khi YHDTCC ra đời? Tất nhiên vẫn dựa trên... chứng cứ, cụ thể là kiến thức về cơ chế bệnh lý và kinh nghiệm lâm sàng. YHDTCC không hề phủ định những chứng cứ kiểu này nhưng phân loại mức độ giá trị của các chứng cứ, trong đó chứng cứ có giá trị nhất là kết quả của thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên và có nhóm chứng, còn ý kiến của các chuyên gia bị đưa xuống hàng cuối cùng! Lý do là kinh nghiệm thường là những kiến thức về các trường hợp bệnh lẻ tẻ, không đủ lớn, được thu thập không hệ thống và hay chịu ảnh hưởng của cảm tính.

Đây quả là đòn giáng mạnh vào truyền thống tôn sư trọng đạo của nghề y, do đó nhiều người phàn nàn YHDTCC coi thường kinh nghiệm y khoa. Thật ra không phải thế. YHDTCC yêu cầu sử dụng chứng cứ tốt nhất hiện tại, nghĩa là một mặt nhấn mạnh tầm quan trọng của chứng cứ đến từ nghiên cứu y khoa, mặt khác hàm ý nếu hiện tại không có những chứng cứ tốt thì vẫn phải sử dụng những chứng cứ ít tốt hơn, trong đó có ý kiến của chuyên gia.

Một điểm khác khiến thầy thuốc không mấy thiện cảm với chứng cứ y khoa đến từ các nghiên cứu chính là việc hiểu và diễn giải ý nghĩa nghiên cứu đòi hỏi một số kiến thức nhất định về thống kê y sinh học và dịch tễ học, trong khi đây ít khi là thế mạnh của họ. Khi thầy thuốc đã nắm được các kiến thức này, trình độ chuyên môn sẽ mách bảo cho thầy thuốc biết một nghiên cứu có bề ngoài “đúng tất cả về mặt toán thống kê” nhưng về y khoa đáng tin đến đâu, kết quả có thực tế hay khả thi không. Do vậy kiến thức về thống kê đơn thuần hiếm khi là ánh sáng dẫn đường cho việc hiểu thấu đáo và hợp lý một nghiên cứu y khoa.

Hãy hiểu bệnh nhân

Sự tinh thông các kỹ năng lâm sàng là điều không thể thiếu khi thực hành YHDTCC. Một thầy thuốc dù hiểu hết một nghiên cứu y khoa nhưng lại chẩn đoán bệnh không ra hoặc chẩn đoán sai thì áp dụng kết quả nghiên cứu thế nào được?

Một điều trị dù đã được nghiên cứu thấy hiệu quả đi nữa vẫn chưa chắc áp dụng được cho mọi bệnh nhân vì lẽ đương nhiên các bệnh nhân khác nhau về thực thể lẫn tâm lý. YHDTCC đòi hỏi thầy thuốc phải nắm rõ đặc điểm bệnh lý cũng như tâm lý của từng bệnh nhân cụ thể để từ đó quyết định kế hoạch chăm sóc hay nói cách khác, có vai trò của bệnh nhân trong quyết định y khoa. Một bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối có thể từ chối điều trị viêm phổi mặc dù kháng sinh có thể có hiệu quả. Điều này đòi hỏi thầy thuốc phải dành thời gian lắng nghe và thảo luận với bệnh nhân.

Một thực tế đáng buồn là điều này ít khi được chú trọng, trong khi đây chính là tính nhân bản của YHDTCC nói riêng và y khoa nói chung. Một bác sĩ ngoại khoa có thể bỏ rất nhiều thời gian học toán thống kê, đọc nghiên cứu nhưng tiếc thay trước ca mổ vẫn không dành ra năm, mười phút để biết rõ bệnh nhân có hoàn cảnh như thế nào và mong mỏi điều gì!